基石药业艾伏尼布中国人群研究达预期终点:疗效明确、安全可控

急性髓系白血病是成人白血病中最常见的类型,该疾病进展迅速,以内被称为中老年人的“噩梦”,面临着急迫的临床需求,尤其是IDH1易感突变的R/R AML患者,一直缺乏有效的治疗方案,这一“窘状”有望打破。

8月3日,基石药业同类首创靶向药艾伏尼布(ivosidenib)在中国的注册研究CS3010-101研究显示,在携带易感异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变的复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML)患者中,艾伏尼布与全球研究人群中的疗效和安全性数据基本一致,显示了明确的疗效和可控的安全性。

并且,随着该药物在中国人群研究达到预期终点,中国国家药品监督管理局已受理艾伏尼布用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者,并纳入优先评审。这意味着国内中国首个 IDH1抑制剂艾伏尼布有望加速获批上市。

艾伏尼布中国人群研究:疗效明确、安全可控

急性髓性白血病(AML)是最常见的白血病类型之一,其特征是大量的异常细胞在骨髓和血液中快速增长,导致造血功能受到干扰,最终发展成癌。在美国,每年约有2万例新发急性髓系白血病病例,患者五年生存率约29%。

伴随着人口老龄化,中国AML发病率也呈逐年上升趋势,据估计,在中国每年有超85万新确诊病例,其中大约6～10%的AML患者携带IDH1突变。临床中,老年和复发或难治性患者预后较差。中国的AML发病率据悉,体细胞IDH1突变会导致肿瘤代谢物2-HG的积累,损害造血干细胞向成熟干细胞的分化,促进肿瘤发生。

并且,AML多发生于65岁以上的中老年人,疾病进展迅速。如果不及时治疗,通常会在数周或数月内死亡,生存率极低。

CS3010-101研究主要研究者、中国医学科学院血液病医院王建祥教授表示,在AML治疗领域,我们正面临急迫的临床治疗需求,尤其是对于IDH1易感突变的R/R AML患者,目前国内尚无靶向治疗药物上市。

如今,艾伏尼布在中国的注册研究CS3010-101研究达到预期重点,并显示了明确的疗效和可控的安全性,为IDH1易感突变的R/R AML患者带来了新希望。

据了解,CS3010-101是一项正在I期、多中心的单臂研究。该研究旨在评估艾伏尼布口服治疗相关成人R/R AML患者的药代动力学特征、安全性和临床疗效等,并作为相关全球关键性研究的桥接研究,提供中国数据。基石药业计划在近期召开的国际学术会议上公布该注册研究的具体数据。

“祝贺艾伏尼布在中国R/R AML患者中的注册研究取得成功,期待其在中国早日获批上市,为急性髓系白血病患者带来新希望。” 王建祥教授表示。

新药上市申请已受理并纳入优先评审

据了解,艾伏尼布是一款针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂,是唯一一款获得美国FDA批准的针对携带IDH1易感突变的AML患者的靶向疗法。

2018年,艾伏尼布作为单药治疗获美国FDA批准,用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者。2019年,该药的适应症获美国FDA批准扩大到治疗年龄≥75岁或因为其它合并症无法使用强化化疗的携带IDH1易感突变的新诊断AML成人患者。同时作为全球首创的强效、高选择性口服IDH1抑制剂,艾伏尼布入选了2020版《CSCO恶性血液病诊疗指南》。

2020年,艾伏尼布被国家药品审评中心纳入“临床急需境外新药名单(第三批)”,获得快速通道审评审批资格。如今,国家药品监督管理局(NMPA)已受理艾伏尼布的新药上市申请(NDA),也意味着该药物有望尽快获批上市受益于患者。届时,急性髓系白血病患者将迎来新治疗选择,携带IDH突变的AML患者也将迎来全新的精准靶向药物疗法。

就在昨天,艾伏尼布与化疗药物阿扎胞苷联合治疗先前未经治疗的IDH1突变急性髓系白血病(AML)成人患者的全球临床研究已经提前顺利结束,试验结果达到了全部的主要终点和关键次要终点。结合此次上市申请获受理,这意味着艾伏尼布将同时覆盖初诊和复发难治性成人AML,进一步扩大在急性髓系白血病这一治疗领域的市场覆盖。

据基石药业首席医学官杨建新博士介绍,艾伏尼布是基石药业继普吉华®、泰吉华®和舒格利单抗后第四个递交新药上市申请的创新药,同时此次NDA的递交也是基石药业递交的第七项新药上市/扩展适应症申请。“我们会与NMPA密切协作,期待尽快把这款创新药带给中国患者。”

值得一提的是,虽然艾伏尼布尚未在国内获批商业化,但已提前在药品可及性维度取得重大突破。就在前几天,艾伏尼布作为75种海外特药之一已经纳入北京普惠健康保险。近日,艾伏尼布又作为25种国内药品之一纳入海南乐城全球特药险,这意味着有更多的患者可以从中获益,大大提升了药品的可支付性。